Tumori nei bambini: tutti i successi della ricerca in oncologia pediatrica

La cura dei tumori nei bambini rappresenta uno dei modelli di maggiori successo della medicina moderna. Grazie alla ricerca oggi guarire da un tumore in giovane età è possibile nell'80% dei casi. Percentuale che raggiunge anche il 90% nelle forme di leucemia linfoblastica acuta, la neoplasia più frequente in età pediatrica. Dalle prime chemioterapie sul finire degli anni '40, alla combinazione di più farmaci sino allo sviluppo delle moderne Car-T, ecco le principali tappe nella lotta ai tumori nei bambini. 

L'anno è il 1947. Il luogo è Boston, presso il Children's Hospital. Sino a quel momento una diagnosi di leucemia linfoblastica acuta equivaleva ad una condanna nel giro di pochi mesi. Per la prima volta Sidney Farber, considerato il padre della chemioterapia, sperimenta l'aminopterina in una piccola paziente di 4 anni. Tutto nasce dall'osservazione delle cellule tumorali. Farber sa che queste cellule, per crescere, necessitano di acido folico. Partendo da questa constatazione utilizza una molecola capace di inibire l'utilizzo di questa molecola. In questo modo ottiene una parziale risposta alla malattia. E' l'inizio dell'era della chemioterapia. 

Tra gli anni '60 e '70 si comincia a fare il vero salto di qualità. I chemioterapici cominciano ad essere utilizzati correntemente nella cura dei tumori, compresi quelli pediatrici. Nel 1958 viene dimostrata per la prima volta l'efficacia delle cure combinate nelle leucemie. E' qui che nasce il concetto di ottimizzazione delle terapie: massimizzare l'effetto riducendo gli effetti collaterali. Oggi le combinazioni di farmaci rappresentano lo standard di cura per molti tumori del sangue. Inoltre, nel 1970, grazie alla combinazione ABVD (doxorubicina, bleomicina, vinblastina e dacarbazina) il linfoma di Hodking viene curato con successo in oltre il 70% dei casi.

Complice il progresso nella ricerca in ambito molecolare, nel 2009 sbarca sul mercato il primo farmaco, imatinib, mirato contro la leucemia mieloide cronica, una malattia tipica dell'adulto e dell'anziano. Nel 2009 lo stesso farmaco viene approvato anche per la leucemia linfoblastica acuta. Grazie ad esso le percentuali di guarigione possono arrivare sino al 90%. Un risultato importante frutto della ricerca. Se sin dagli anni '60 si conosceva il difetto genetico alla base della malattia (il cromosoma Philadelphia), ci sono voluti oltre 30 anni per sviluppare una terapia su misura.

Quando le armi a disposizione sono finite e la malattia non è più controllabile con ciò che si ha a disposizione, una possibile strategia è rappresentata dalle Car-T, un approccio che sta rivoluzionando il trattamento di molti tumori del sangue compresi quelli dei bambini. La tecnica consiste nel prelievo dei linfociti T del malato per modificarli geneticamente in modo che sulla superficie esprimano un recettore chiamato Car. La presenza di Car ha come effetto un potenziamento dei linfociti che li rende in grado, una volta reinfusi nel malato, di riconoscere e attaccare le cellule tumorali presenti nel sangue e nel midollo, fino a eliminarle. Tale metodo è stato utilizzato con successo per la prima volta nel 2012 al Children Hospital di Philadelphia in una bambina di sette anni con leucemia linfoblastica acuta. Oggi rappresentano ufficialmente un'arma in più nella cura di questi tumori.